26 Nov 2025

PERT surge con una premisa sencilla y a la vez ambiciosa. Intervenir justo en el instante en que una célula detiene la construcción de una proteína por una instrucción heredada que llega incompleta. Ese alto anticipado explica una parte enorme de las enfermedades genéticas graves. La propuesta consiste en reescribir un tRNA humano mediante edición de precisión para que la maquinaria celular continúe la síntesis en lugar de interrumpirse. Una decisión microscópica que abre una posibilidad terapéutica que hasta hace poco parecía fuera de alcance.

El trabajo se presentó en Nature, un filtro que impide exageraciones. Los resultados muestran restauración de proteínas en modelos celulares de Tay Sachs, Batten y fibrosis quística. En ratones con síndrome de Hurler, la edición permitió recuperar funciones perdidas y mejorar parámetros centrales de la enfermedad. Es la primera vez que una interrupción hereditaria de este tipo se convierte en un punto superable para la célula.

Aun así, el proyecto avanza dentro de su fase inicial. Existen datos en células humanas y en un solo modelo animal. El camino hacia una terapia requiere resolver un reto decisivo. Llevar la edición al órgano preciso con la seguridad adecuada. La entrega define el destino de cualquier intervención genética. Cada mutación vive dentro de un contexto propio, influido por la estructura del ARN, las características del tejido y los sistemas de vigilancia celular. Estos factores determinarán hasta dónde puede llegar esta estrategia en la práctica clínica.

Lo más interesante de este avance es su lógica. La mayor parte de las terapias génicas actuales se construye para grupos diminutos con mutaciones únicas. Un esfuerzo admirable, aunque con impacto limitado cuando se piensa en salud pública. Aquí aparece una ruta distinta. Una idea diseñada para miles de personas que comparten un mecanismo genético similar aun cuando padecen enfermedades diferentes. Ese giro invita a repensar el acceso, el financiamiento y la infraestructura científica que se requerirá para que esta clase de soluciones llegue a quienes las necesitan.

Lo que sigue exige prudencia y visión. Ensayos clínicos, nuevas herramientas de entrega, estudios de seguridad a largo plazo y políticas que permitan que un avance así se convierta en una opción real. La edición genética atraviesa un momento en que la ciencia avanza con enorme rapidez, mientras los sistemas de salud se adaptan con lentitud. Entre ambos surge un espacio donde innovaciones como esta pueden transformar diagnósticos que hoy parecen sentencias irreversibles.

Quizás la importancia de PERT reside justo en abrir una puerta que llevaba décadas cerrada. Una interrupción heredada deja de ser un límite absoluto y se convierte en un punto que la célula puede atravesar. Ese hecho basta para entender por qué este avance ha capturado la atención mundial. La ciencia aún tiene un trayecto largo por recorrer, aunque el horizonte que aparece invita a seguirlo de cerca.

¿Voy bien o me regreso? Nos leemos pronto si la IA y la biología lo permiten.

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Esta es opinión personal del columnista